悪玉コレステロール値が生まれつき高くなる「家族性高コレステロール血症（ＦＨ）」の患者の血液から人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）を作製し、ゲノム編集して病気に関する部分を修正することに成功したと、金沢大の川尻剛照准教授（循環器内科学）らの研究チームが発表した。
ＦＨは、悪玉コレステロールが血液中を流れた後、不要となった分を肝臓でうまく回収できない病気。遺伝子修正したｉＰＳ細胞から作った肝細胞は回収機能が正常だったといい、チームは「細胞移植などの根治治療につながる基礎研究成果」としている。
チームによると、ＦＨには両親のいずれかから遺伝子を受け継ぐ「軽症型」と、双方から受け継ぐ「重症型」があり、国内で軽症型は２００～３００人に１人、重症型は１６万～３６万人に１人いるとされる。重症型に有効な薬は少なく、十分な治療法がないという。
チームは重症型患者の血液に含まれる白血球の一種「Ｔリンパ球」からｉＰＳ細胞を作製し、ゲノム編集で、悪玉コレステロールの回収に関わる遺伝子を修正。修正後のｉＰＳ細胞から作った肝細胞は、機能が正常だっただけでなく、患者の免疫細胞から攻撃されなかったという。
