厚労省部会、若年性白血病の新製剤了承　「キムリア」がん免疫治療

　厚生労働省薬事・食品衛生審議会の再生医療部会は２０日、免疫細胞を活用して若年性の白血病を治療する新製剤「キムリア」の製造販売を了承した。スイス製薬大手「ノバルティス」の日本法人「ノバルティスファーマ」が申請していたもので、厚労省は早ければ３月にも正式承認し、５月にも公的医療保険が適用される見通し。米国では投与１回５千万円以上で、高額な価格と高い効果が国際的に注目されている。

　キムリアは、「ＣＡＲ－Ｔ細胞（キメラ抗原受容体Ｔ細胞）」を使ったがん免疫治療製剤。患者から採取した免疫細胞（Ｔ細胞）を遺伝子操作して体内に戻し、がん細胞を攻撃させる。特定の難治性の血液がんに対し、高い治療効果があるとされる。２０１７年に米国で実用化され、欧州でも承認されている。

　臨床試験では、再発可能性が高く抗がん剤が効きにくい難治性の「Ｂ細胞性急性リンパ芽球性白血病」（ＡＬＬ）の約８割でがん細胞がなくなった。同じく難治性の「びまん性大細胞型Ｂ細胞リンパ腫」（ＤＬＢＣＬ）でも約５割に治療効果が確認された。

　競泳女子のエース、池江璃花子（いけえ・りかこ）選手（１８）が白血病と診断されて注目を集めているが、池江選手の病気の詳細が明らかになっておらず、新製剤の効果があるかは不明だ。

　製剤の副作用で、過剰な免疫反応を起こすサイトカイン放出症候群が起き、高熱や嘔吐（おうと）などが生じる場合がある。

　臨床試験では、因果関係が否定できない死亡例（脳出血など）が、ＡＬＬで２例、ＤＬＢＣＬで１例出ているという。

　国内で承認されればＣＡＲ－Ｔ細胞を使ったがん免疫治療製剤の第１号。投与対象となる患者はピーク時で年計約２５０人で、治療可能な医療機関は全国で約２００施設あるという。

　一方、足の血管が詰まる重症虚血肢の遺伝子治療製剤「コラテジェン」も、再生医療部会が同日、製造販売を条件付きで了承した。大阪大発ベンチャー「アンジェス」が申請。血管再生などの作用を持つ遺伝子を患者の体外から入れ、症状を改善させる。正式承認されれば国内初の遺伝子治療製剤となる。