海外情勢

「バブルボーイ」治癒に光明 米バイオ医薬品会社の新薬、幼児8人の治療に成功 (1/2ページ)

 米テネシー州メンフィスのセントジュード小児研究病院の研究者らは4月中旬、新開発の遺伝子治療の治験薬が「バブルボーイ症候群」と呼ばれる、生命に危険が及ぶ免疫不全疾患である重症複合免疫不全症(SCID)の幼児8人の治療に成功したと発表した。

 同研究者らは患者の遺伝子異常を修正して完全に機能する免疫システムを構築する個別化医療の薬を開発。患者の幼児らは完全に隔離された状態にあったが、今は同じ年齢の子供と遊べるようになっていると、同病院の骨髄移植部門のエウェリーナ・マムカーツ氏は説明。「患者は普通の生活ができるようになった。他の人と全く変わらない正常に機能する免疫システムを持っている」と述べた。

 同病院はこの治療薬を小規模の米バイオ医薬品会社ムスタング・バイオにライセンス供与しており、同社は2021年末までに米国内外で承認申請を行う予定。同社のマニー・リチマン最高経営責任者(CEO)は、さらに数人の患者の結果を確認した上で米食品医薬品局(FDA)の承認を確保できると自信を持っていると語った。

 ムスタング・バイオの株価は発表直後、一時400%余り急騰した。

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