ＡＬＳ治療薬の有力候補、患者由来のｉＰＳ使い発見　京都大　白血病薬が有効

　全身の筋肉が衰える難病「筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）」の治療薬開発につながる有力な候補物質を、患者由来の人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）を使って見つけたと京都大ｉＰＳ細胞研究所などのチームが発表した。２４日付の米科学誌電子版に掲載された。

　同研究所の井上治久教授（神経内科学）は「今回発見した物質を中心に創薬が展開できる。１０年以内に患者の手元に届くことを目指したい」と話している。

　チームはＡＬＳ患者の皮膚や血液からｉＰＳ細胞を作製。これを使って神経細胞を作ったところ、異常なタンパク質が蓄積し、細胞死を起こしやすくなっていることを見いだした。

　この神経細胞を使って１４１６種類の化合物を調べた結果、２７種類で細胞死を強く抑える効果を確認。特に慢性骨髄性白血病の治療薬として使われている「ボスチニブ」が有効なことが分かった。

　ＡＬＳを発症するように遺伝子を改変したマウスで実験したところ、ボスチニブを投与すると、投与しなかった場合と比べ平均で発症が約１０日、生存期間が１週間程度それぞれ延びた。

　ボスチニブは、不要な物質を分解する細胞の自食作用「オートファジー」を促進させ、異常なタンパク質を減らして効果を示すことも突き止めた。今後は副作用の有無などを調べる。

　ＡＬＳは筋肉を動かす神経が変質する進行性の難病で、患者は全国で約９千人。原因不明で根本的な治療法は確立されていない。