【ゆうゆうＬｉｆｅ】筋ジストロフィー　重症「デュシェンヌ型」に新薬開発進む　日本でも２種の候補薬治験 (3/3ページ)

　通常の治験では、協力医療機関からの情報提供や広告、インターネットなどを通じ、参加する患者をその都度募集するが、筋ジスのような希少疾患では効率が悪い。そこで患者をあらかじめ登録しておくレムディーを始動させた。現在、約１７００人のデュシェンヌ型患者が登録している。

　研究者や企業が、どんな病状の患者が多いかなど個人情報と切り離した統計情報を見ることもできる。「募集の迅速化だけでなく、日本の患者の現状が分かることで、企業が新薬開発について決断しやすくなるという機能もある」と担当の中村治雅ＮＣＮＰ臨床研究支援室長。

　デュシェンヌ型に対する核酸医薬品は、米国で２０１６年に承認を受けた例があるが、専門家から有効性に疑問が呈されるなど、完成の域に達したとは言い難く、今後の開発に期待がかかる。武田さんは「安全性をクリアできたのは大きな一歩。今後も着実に開発を前進させたい」と話している。