難病「ＡＬＳ」の進行抑制物質　ｉＰＳ細胞使い発見　患者ら治療薬「少しでも早く」と期待 (2/2ページ)

　チーム責任者で同研究所の井上治久教授（神経内科学）は、平成２４年にも同様にＡＬＳの治療薬のもとになり得る物質を見つけ出していたが、「今回は具体的な効果もわかり、５年がかりでの発見につながった」という。

　チームは今回、ＡＬＳ患者由来のｉＰＳ細胞から運動神経細胞を作製。これに千種類を超える化合物を試し、慢性骨髄性白血病の治療薬「ボスチニブ」が有効であることを見つけ出した。井上教授は「ベースとして、（研究に使う）神経細胞をｉＰＳ細胞から安定的に作り出す技術が大きい」と、近年のｉＰＳ細胞関連の研究の発展が背景にあったと説明。その上で、「患者に投与した場合の安全性確認などが必要で、すぐに治療で使えるわけではない」としながらも、１０年以内の実用化を目指すとしている。

　また、増田副会長は「患者や家族は『いつかＡＬＳが難病でなくなる日がきてほしい』と日々願っている。今回の成果がそれにつながることを強く期待する」としている。