遺伝性腎臓疾患、世界初の治療薬　大塚製薬が承認申請へ

　大塚製薬は５日、腎臓に多数の嚢胞（のうほう）ができて腎臓が大きくなる遺伝性疾患「常染色体優性多発性嚢胞腎（ＡＤＰＫＤ）」の進行を遅らせる「トルバプタン」（一般名）の臨床試験（治験）で、患者の腎臓の容積増加率を約５０％抑制できたと発表した。

　同社は今後、世界でトルバプタンの承認申請を行う予定。ＡＤＰＫＤには現在、有効な治療薬がなく、承認されれば世界初の治療薬になるという。

　ＡＤＰＫＤは高血圧や激しい腎臓の痛みなどが特徴で、進行すると腎機能が徐々に低下し、最終的には腎不全に至る遺伝性の疾患。１０００～４０００人に１人が患っていると推定されている。

　治験は日本を含む世界１５カ国で、１８～５０歳の患者１４４５人を対象に実施。このうち１１５７人が、トルバプタンかプラセボ（偽薬）を３年間継続して服用した。その結果、トルバプタンの服用者はプラセボの服用者に比べ、腎臓の容積の増加率が約５０％抑制されたことから、トルバプタンが嚢胞の増殖・増大を抑え、腎機能の低下を遅らせることが明らかになったという。