■パーキンソン病 ドーパミンという神経伝達物質を放出する脳の神経細胞が減り、震えや体のこわばり、動作がぎこちなくなるなどの症状が出る難病。難病情報センターによると、人口10万人当たり100~150人の患者がいると推定される。50代後半から60代の発症が多い。手術療法もあるが、ドーパミンを補うなどの薬物療法が中心で、根本的な治療法は見つかっていない。
■人工多能性幹細胞(iPS細胞) 皮膚や血液など特定の機能を持つ細胞に数種類の遺伝子を導入し、受精卵のようにさまざまな細胞や組織に変化する能力を持たせた細胞。培養条件を変えることで心臓や神経など目的の細胞に変化させることができる。患者自身の体の細胞をもとに作るため、移植しても拒絶反応がない。事故や病気で失われた組織を修復する再生医療や創薬への応用が期待され、理化学研究所発生・再生科学総合研究センター(神戸市)が昨年8月、世界で初めての臨床研究を目の難病患者を対象に始めた。山中伸弥京都大教授が2006年にマウスで、07年に人で作製を報告した。